Dmd-KO
构建策略： 瑞思元采用CRISPR/Cas9基因编辑技术设计gRNA，在B6背景鼠的基 础上敲除Dmd 基因的部分序列，获得Dmd 敲除小鼠。
品系名称：C57BL/6J-Dmd em1/Rise
品系类型：Knockout
品系编号：CAS1251
品系描述:DMD基因编码了一个较大的棒状细胞骨架蛋白(Dystrophin) ，主要分布 在骨骼和心肌肌纤维内表面，抗肌萎缩蛋白有助于肌肉纤维在收缩过程中 保持其完整性和弹性，是肌营养不良蛋白复合体的组成部分，为维持细胞 的结构起到非常重要的桥梁作用。杜氏肌营养不良症属于 x连锁隐性遗传病。 本病以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征，同 时累及心肌和呼吸肌，并可在发病早期死亡这种疾病同时也影响了部分中 枢神经系统和器官的发育。该基因在人类中的突变可致Duchene型和Becker型肌营养不良症，这两种疾病在我国的发病率处于较高的水平。
应用领域:杜氏肌营养不良症