疾病小鼠模型

F8-KO

构建策略:瑞思元采用CRISPR/Cas9基因编辑技术设计gRNA,在B6背景鼠的基础上敲除 F8 基因序列,获得 F8 敲除小鼠。

品系名称:C57BL/6J-F8 em1/Rise 

品系类型:Knockout 

品系编号:CAS1254 

品系描述:目标 X 染色体连锁突变等位基因纯合的小鼠可存活且可育。纯合雌性和杂合雄性的正常因子 VIII 活性不到 1%,且凝血时间较长。因此基因鉴定剪尾时应小心,受影响小鼠的尾巴剪过后必须立即烧灼,否则小鼠将在数小时内因失血过多而死亡。只有年龄达到4 周或以上的小鼠才应剪尾。已发表的报告表明该类小鼠关节或软组织容易自发出血,并且出生时没有明显的出血困难。这些小鼠囊括了血友病A 的关键特征,并为探索基因治疗策略提供了一个极好的模型。 

应用领域:血友病

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