CRISPR/Cas9基因编辑技术平台

CRISPR/Cas9基因编辑系统 CRISPR/Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Pal indromic Repeats)是最新出现的一种由sgRNA指导Cas9核酸酶对靶向基因进行特定DNA修饰的技术。CRISPR/Cas9靶向基因组编辑系统由内切核酸酶-Cas9 和指导RNA-gRNA两部分组成。Cas9/gRNA复合物特异性识别DNA靶点，切割双链DNA的活性结构域，使得双链DNA断裂。 CRISPR/Cas9系统产生双链缺口后一般采用非同源末端连接（NEHJ）或同源定向修复（HDR）对含缺口的双链DNA进行修复。NHEJ修复途径是一种错误倾向修复机制，用于在缺少修复模板的情况下修复断裂的双链DNA，该途径主要用于CRISPR/Cas9系统介导的基因沉默。同源性定向修复（HDR）途径则是在引入同源性DNA模板的情况下，通过同源重组的方式将DNA模板精确地插入到编辑地基因组位点，从而实现对基因组特定基因位点进行精确编辑。